Cos'è un trial clinico?

Un trial clinico è uno studio sperimentale effettuato allo scopo di identificare risposte specifiche a nuove terapie o procedure, oppure nuove modalità di utilizzo di terapie già note. I trial clinici servono a determinare se nuovi farmaci o terapie siano sicuri ed efficaci, e se condotti scrupolosamente, sono il mezzo più rapido e sicuro per identificare trattamenti efficaci. L'idea di avviare un trial clinico parte solitamente dai ricercatori e viene portata avanti nel rispetto di una serie di regole rigorose (protocollo). Dopo avere sperimentato le nuove terapie o procedure in laboratorio ed ottenuto risultati promettenti, i ricercatori iniziano a programmare trial clinici di fase I.

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Cos'è un protocollo?

Ogni trial clinico si basa su una serie di regole dette protocollo. Il protocollo descrive la tipologia dei soggetti che possono partecipare al trial, il programma degli esami, le procedure, i farmaci e i dosaggi, nonchè la durata del trial. In un trial clinico i partecipanti vengono visti a scadenza regolare dal personale di ricerca che monitora la loro salute e valuta la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

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Perché i trial clinici sono importanti?

I trial clinici danno un grande contributo alla conoscenza e al progresso nella lotta contro molte malattie. Se un nuovo trattamento sperimentato in un trial risulta efficace, esso può diventare il nuovo trattamento standard che aiuterà tanti pazienti gravemente ammalati. Molti dei trattamenti terapeutici odierni più efficaci sono il risultato di lunghi studi di sperimentazione clinica che spesso suggeriscono nuove direzioni per la ricerca futura. I pazienti che prendono parte a trial clinici sono i primi a beneficiare dei risultati.

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Cosa succede in un trial clinico?

In uno studio di ricerca clinica, i pazienti vengono curati e una èquipe medica osserva l'efficacia del trattamento. Così come sono previsti dei rischi per i partecipanti, ogni studio prevede anche tutte le misure di sicurezza necessarie per prevenirli o affrontarli. Quando si prende parte a uno studio clinico, la cura viene prestata presso un ospedale, una clinica o un ambulatorio medico. Medici, infermieri, assistenti sociali e altri professionisti sanitari presteranno la loro assistenza seguendo il paziente molto da vicino. Saranno necessarie frequenti visite mediche ed esami di laboratorio, si eseguirà attentamente un piano di cura prestabilito. Il paziente prenderà parte attiva allo studio documentando il proprio stato di salute e verrà seguito anche dopo il termine del trattamento previsto dallo studio di ricerca clinica.

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Come viene condotto uno studio clinico e quali sono le misure di sicurezza per i pazienti?

In uno studio clinico la cosa più importante in assoluto è il paziente e il suo benessere, e POI vengono le problematiche dello studio: La scienza e la medicina sono al servizio del paziente, e NON viceversa. Per proteggere i pazienti e produrre buoni risultati, la ricerca viene condotta attenendosi a tutti i principi etici e scientifici. Ogni studio deve avere un protocollo (piano di azione) che spieghi nei dettagli tutto il lavoro, il perché e come verrà condotto, quante persone potranno pendervi parte, quali indagini mediche saranno necessarie, quanto spesso dovranno essere ripetute e quale sia il piano terapeutico. Per la sicurezza del paziente, ogni protocollo deve essere approvato da un comitato etico.

Ogni protocollo descrive le caratteristiche che i pazienti devono avere per partecipare allo studio. Tali caratteristiche rappresentano i criteri di eleggibilità e sono diversi a seconda dello studio e dello scopo della ricerca. Includono l'età, il genere, la tipologia e lo stadio della malattia e se i pazienti che hanno precedentemente ricevuto specifici trattamenti, possono prendervi parte. Attenersi strettamente ai criteri di eleggibilità serve a salvaguardare i pazienti contro eventuali rischi legati all'uso di nuovi farmaci o nuovi trattamenti in persone con determinate caratteristiche. Inoltre, ottenuti i risultati, i criteri di eleggibilità aiutano i ricercatori a riconoscere quali gruppi di pazienti potranno beneficiare del nuovo trattamento, se viene dimostrato che questo funzioni. Per esempio, un nuovo trattamento può funzionare per un tipo di tumore e non un altro, o può essere più efficace negli uomini che nelle donne.

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Quali sono le fasi del trial clinico?

I trial clinici di farmaci o terapie sperimentali si sviluppano attraverso quattro fasi:

I pazienti vengono assegnati "a caso" (random) al gruppo che riceverà il nuovo trattamento (gruppo di trattamento) o a quello standard (gruppo di controllo) assicurando in tal modo l'obiettività dello studio.

In alcuni studi (studi ciechi), i ricercatori non dicono al paziente a quale gruppo sia stato assegnato. Questo è un metodo per eliminare il rischio di errori di interpretazione dei dati, garantendo la valutazione oggettiva degli stessi. A volte, conoscere il farmaco che si sta assumendo, può influenzare la reazione a questo. Per esempio, i pazienti che sanno di ricevere il nuovo trattamento potrebbero aspettarsi determinati effetti positivi e riportare segni promettenti perché vogliono credere di stare meglio. In tal modo, l'obiettività dello studio verrebbe compromessa e i risultati descritti apparirebbero migliori di quanto in realtà essi siano.

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Cos'è un trial cieco o mascherato?

Un trial è detto "cieco" o "mascherato" quando i partecipanti non sanno se si trovano nel gruppo di trattamento o in quello di controllo. I soggetti nel gruppo di trattamento ricevono i farmaci o le terapie oggetto della sperimentazione, mentre quelli nel gruppo di controllo ricevono una terapia standard oppure nessuna terapia.

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Cos'è un trial doppio cieco o doppio mascherato?

Il trial è detto "doppio cieco" o "doppio mascherato" quando nè i partecipanti, nè il personale di ricerca sono a conoscenza di quali siano i pazienti che ricevono la terapia sperimentale e quali siano quelli che ricevano quella standard, o placebo. Questi trial hanno lo scopo di evitare che le aspettative dei pazienti e dei medici sul farmaco o terapia sperimentale, possano influenzare i risultati.

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Come vengono tutelati i pazienti partecipanti a trial clinici?

Scrupolose linee guida hanno il compito di tutelare chi opta di partecipare a un trial clinico. Tutti i trial condotti presso l'ISMETT devono essere approvati e monitorati dal Consiglio di Revisione per le Ricerche Istituzionali (CRRI) e dal Comitato etico (CE) allo scopo di garantire che i rischi siano ridotti al minimo e che siano nettamente minori dei potenziali benefici.

Il CRRI è un comitato scientifico che valuta il merito scientifico di uno studio di ricerca, la rilevanza scientifica, la validità dell'ipotesi, l'adeguatezza del piano sperimentale, l'analisi statistica, l'adeguatezza del campione pazienti e la fattibilità circa il completamento entro tempi ragionevoli.

Il CE è un comitato indipendente composto da medici, farmacologi, infermieri, bioetici, esperti in materia giuridica e in diritti dei malati, e da altri esperti che garantiscono l'eticità del trial e la tutela dei diritti dei partecipanti. Tutti gli istituti che portano avanti o sostengono la ricerca biomedica che coinvolge esseri umani sono tenuti per legge a prevedere un CE che dia l'approvazione iniziale allo studio e che lo riveda periodicamente.

Il paziente deve essere a conoscenza di avere una serie di diritti, sia prima di acconsentire a partecipare ad uno studio di ricerca clinica, che durante il trattamento:

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Cos'è il consenso informato?

Il consenso informato è una procedura con la quale si apprendono gli aspetti fondamentali del trial, prima di decidere di partecipare o meno al trial medesimo. Esso include:

Nel caso un paziente stia valutando la possibilità di partecipare a un trial clinico, il team di ricerca gli fornirà il consenso informato con tutti i dettagli inerenti allo studio. Nel caso in cui il paziente non fosse di madrelingua italiana, potrà richiedere un traduttore o il consenso redatto in un'altra lingua. Data l'importanza della decisione di partecipare a un trial clinico, è necessario che il paziente chiarisca qualsiasi dubbio sul contenuto dei moduli di consenso informato prima di prendere una decisione. È buona norma discutere il consenso con i propri familiari e amici. Valutare le sue opzioni con gli altri può rendere più agevole la decisione.

Chi decidesse di partecipare ad un trial clinico può richiedere copia del consenso informato per averlo come riferimento in qualsiasi momento. Il consenso informato è più di un semplice modulo da firmare. È un processo che continua durante tutto l'arco del trial e della partecipazione del paziente. Quest'ultimo si deve sentire libero di porre domande prima, durante e dopo il trial.

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Chi può partecipare a un trial clinico?

Tutti i trial clinici prevedono linee guida che stabiliscono chi può essere incluso nel programma. Le linee guida si basano su fattori quali età, tipo di patologia, anamnesi e attuale condizione clinica. Bisogna quindi soddisfare i requisiti previsti dallo studio per potere partecipare. Alcuni trial richiedono volontari con patologie o condizioni specifiche che vanno controllate durante lo studio, altri richiedono volontari sani. I volontari sani partecipano ai trial di fase I, agli studi su vaccini e a studi su trattamenti preventivi per pazienti pediatrici o adulti.

I criteri di inclusione sono i fattori che permettono di partecipare al trial, i criteri di esclusione sono quelli che scartano tale possibilità. È importante tenere a mente che i criteri di inclusione e di esclusione non servono per scartare un determinato candidato su base personale, ma che hanno invece lo scopo di individuare le persone più adatte allo studio e garantire la loro sicurezza. I criteri servono per assicurare che i ricercatori siano in grado di trovare le risposte ai quesiti posti dallo studio.

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Cos'è un placebo?

Un placebo è una compressa, un liquido o una polvere inattiva e senza alcun effetto terapeutico. Negli studi clinici, i trattamenti sperimentali vengono spesso paragonati all'effetto placebo per valutare l'efficacia del trattamento stesso. In alcuni studi, i partecipanti nel gruppo di controllo ricevono un placebo invece di un farmaco o di una terapia attiva.

Quando, per una determinata malattia, non esiste alcun trattamento standard, il nuovo trattamento viene spesso confrontato con un placebo. Al paziente viene sempre comunicato che esiste la possibilità che egli riceva come trattamento un placebo, prima che decida o meno di prendere parte allo studio.

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Cos'è un controllo o un gruppo di controllo?

Un controllo è lo standard attraverso cui vengono valutate le osservazioni sperimentali. In molti trial clinici, al gruppo di trattamento viene somministrato un farmaco o una terapia sperimentale, mentre il gruppo di controllo riceve un trattamento standard o un placebo.

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Cosa sono gli effetti collaterali e le reazioni avverse?

Gli effetti collaterali sono le azioni o gli effetti indesiderati di un farmaco o terapia. Le terapie sperimentali vanno valutate sia per eventuali effetti collaterali immediati, che a lungo termine.

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Quali sono i benefici e i rischi legati ai trial clinici?

Benefici dei trial clinici:

Rischi legati ai trial clinici:

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Cosa bisogna sapere prima di partecipare a un trial clinico?

Si dovrebbe conoscere il più possibile riguardo il trial. È importante sentirsi a proprio agio nel porre domande e il personale di ricerca dovrebbe essere in grado di rispondere in modo comprensibile. Una lista di domande tipo è riportato in basso.

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Come prepararsi a un incontro con il coordinatore o con il medico responsabile della ricerca?

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Quali domande porre?

Ecco alcune domande utili riguardo la sperimentazione di un trial:

Ecco alcune domande riguardo la partecipazione ad un trial:

Domande sui rischi e benefici:

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Potrò abbandonare il trial clinico dopo il suo inizio?

Sì, il paziente potrà lasciare il trial clinico in qualsiasi momento. Se decidesse di interrompere la sua partecipazione, deve comunicare al team di ricerca il motivo di tale decisione.

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